파킨슨병(Parkinson’s disease)은 뇌에서 도파민을 만드는 신경세포가 점차 사라지면서 운동 기능에 문제가 생기는 퇴행성 신경질환이다. 손이나 팔이 떨리고 몸이 뻣뻣해지는 근육 경직 현상으로 걸음이 작아지고 균형이 흔들리는 증상이다. 주로 중장년 이후 발생하며 시간이 지나면서 증상이 서서히 진행되는 특징이 있다.
일본 정부가 줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료법을 세계 최초로 승인하면서 난치성 신경질환 치료의 새로운 가능성이 열릴지 주목된다.
머리뼈에 구멍을 뚫어 새로 만든 뇌세포를 직접 주입하는 방식으로, 공상과학(SF) 영화에서나 볼 법한 치료가 현실 단계에 들어섰다는 평가가 나온다.
6일 일본 교도통신에 따르면 일본 후생노동성은 유도만능줄기세포(iPS세포)를 활용한 파킨슨병 치료법의 조건부 판매를 승인했다. 이 치료법은 일본 스미토모 제약과 바이오기업 락테라가 개발했으며 ‘암체프리(Amchepry)’라는 이름이 붙었다.
파킨슨병은 뇌에서 도파민을 생성하는 신경세포가 점차 사멸하면서 손 떨림, 근육 경직, 보행 장애 등이 나타나는 퇴행성 질환이다. 현재까지 질병의 진행을 근본적으로 멈추는 치료법은 없으며 환자들은 부족한 도파민을 약물로 보충하는 치료에 의존하고 있다. 하지만 시간이 지나면 약효가 떨어지고 부작용이 나타나는 문제가 있어 새로운 치료법 개발이 요구돼 왔다.
새 치료법은 환자의 피부세포 등을 이용해 만든 iPS세포를 도파민을 만드는 신경세포로 분화시킨 뒤 뇌에 직접 주입하는 방식이다. 죽어버린 뇌세포의 빈자리를 새로운 세포로 채워 기능을 회복시키는 것이 핵심 원리다.
교토대 다카하시 준 교수 연구팀이 파킨슨병 환자 6명을 대상으로 실시한 임상시험에서는 이식 후 24개월이 지난 시점에서 4명의 증상이 개선됐으며, 심각한 부작용은 보고되지 않았다.
이번 치료법은 일반적인 신약 허가 절차와 달리 일본의 재생의료 패스트트랙 제도를 통해 승인됐다. 안전성이 확인되면 대규모 3상 임상을 생략하고 제한된 환자를 대상으로 최대 7년간 판매를 허용하는 제도다. 이 기간 안에 효과가 입증되지 않으면 허가가 취소된다.
치료 비용과 보험 적용 여부는 아직 정해지지 않았지만 약 1000만엔(약 9300만원) 이상이 될 것으로 전망된다. 실제 환자 치료는 제조 준비 등을 거쳐 이르면 올여름 시작될 것으로 보인다.
